首款C3肾小球病治疗药物获FDA批准！

发布时间： 2025-03-28 阅读：82次

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2025年03月22日，诺华（Novartis）公司日前宣布，其口服小分子疗法Fabhalta（iptacopan）已获得美国FDA批准，用于治疗C3肾小球病（C3G）成人患者，以减少蛋白尿。Fabhalta是首个获批用于治疗该疾病的药物。

C3G一种进展性的罕见肾脏疾病，常在年轻时发病。C3G患者预后较差，约有一半患者在确诊后10年内进展为肾衰竭。Fabhalta是一种补体替代通路因子B抑制剂，能够选择性靶向被认为是该疾病根本原因的机制。在Fabhalta获批之前，C3G患者只能依赖支持性护理、广谱免疫抑制和症状管理来应对疾病。

FDA这次的批准主要基于3期临床试验APPEAR-C3G的数据。研究显示，接受Fabhalta及支持性治疗的患者在6个月内与安慰剂组相比，蛋白尿水平下降35.1%，差异统计学显著且具有临床意义。在许多肾脏疾病中，蛋白尿下降被广泛地视为延缓肾衰竭进程的重要替代指标。