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蓝鸟生物Zynteglo获美国FDA优先审查:用于全部基因型输血依赖患者!

发布时间: 2021-11-26 阅读:394次
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2021年11月22日,美国食品和药物管理局(FDA)已受理Zynteglo(betibeglogene autotemcel,beti-cel,含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞)的生物制品许可申请(BLA)并授予了优先审查:该药是一种潜在变革性的一次性基因疗法,用于治疗需要定期输注红细胞(RBC)的全部基因型β-地中海贫血(β-thalassemia)成人、青少年、儿童患者。如果获得批准,Zynteglo将成为美国第一种一次性治疗方案,可解决β-地中海贫血的根本遗传病因,有望提供一种取代标准护理疗法(定期RBC输注+铁螯合)的治疗方案。FDA已指定该BLA的《处方药用户收费法》(PDUFA)目标日期为2022年5月20日。

蓝鸟生物首席执行官Andrew Obenshain表示:“FDA受理beti-cel BLA,使我们更接近于提供一次性治疗,以解决β-地中海贫血的根本病因,并使患者免于定期输血。这也是蓝鸟生物作为一家独立的严重遗传病公司的一个重要里程碑。我们正以良好的纪律和非凡的关怀向前迈进,以履行我们对患者的承诺,并实现在美国推出3款首创(first-in-class)基因疗法的近期目标。”


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