罕见病新药！美国FDA批准长效C5补体抑制剂Ultomiris：治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)儿童和青少年!

发布时间： 2021-06-10 阅读：1563次

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2021.6.7--亚力兄制药（Alexion Pharma）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准扩大Ultomiris（ravulizumab-cwvz）的使用，纳入阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）儿童（一个月及以上）和青少年患者。

Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白，可提供立即、完全、持续的补体抑制作用。现在，Ultomiris是FDA批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。

自2018年首次批准以来，Ultomiris已迅速成为美国治疗PNH成人患者的标准疗法。PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病，可引起广泛的衰弱症状和并发症，包括可发生在全身的血栓形成，并导致器官损伤和过早死亡。PNH的症状和并发症是由于缺乏对补体系统的调节或控制引起的，而补体系统是人体免疫系统的一个重要组成部分。

Ultomiris旨在抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用，同时保留免疫系统其他部分的功能，以抵抗常见病原体和感染。Ultomiris通过提供即时、完全、持续的终末补体抑制，减少血管内红细胞的破坏（血管内溶血和血栓）的风险。

此次批准，基于一项3期临床研究的结果。数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外，Ultomiris没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血，后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。

Ultomiris在儿童和青少年PNH患者中的疗效和安全性与Ultomirs在成人PNH患者临床研究中已建立的特征一致，代表了真实临床环境中广泛的PNH患者群体。