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FDA批准首个早衰症疗法

发布时间: 2020-11-25 阅读:277次
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11月21日,美国FDA宣布批准Zokinvy(lonafarnib),用于减少哈金森-吉尔福德早衰综合征(HGPS)患者的死亡风险,以及治疗患有特定早老样核纤层蛋白病的1-2岁患者。FDA指出,这是其批准的首个早衰症疗法。该药物并未获批治疗其他早衰症或核纤层蛋白病。

“哈金森-吉尔福德早衰综合征和早老样核纤层蛋白病是罕见遗传病,导致过早衰老和死亡,”FDA药物评估与研究中心的Hylton V. Joffe博士说道,“今日的批准让Zokinvy成为了首个治疗这些灾难性疾病的药物。FDA将继续与相关人员推进更多安全有效的新疗法,造福这些病患。”

Zokinvy是一种疾病修正疗法,在早衰症儿童和年轻成人中具有显著的生存益处。在早衰症患者中,Zokinvy将死亡率降低了60%(p=0.0064),平均生存时间增加了2.5年。最常见的不良反应是胃肠道反应(呕吐、腹泻、恶心),大多数为轻度或中度(1级或2级)。许多早衰症患者已接受了持续10年以上的Zokinvy治疗。


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