FDA批准首个早衰症疗法

发布时间： 2020-11-25 阅读：1540次

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11月21日，美国FDA宣布批准Zokinvy（lonafarnib），用于减少哈金森-吉尔福德早衰综合征（HGPS）患者的死亡风险，以及治疗患有特定早老样核纤层蛋白病的1-2岁患者。FDA指出，这是其批准的首个早衰症疗法。该药物并未获批治疗其他早衰症或核纤层蛋白病。

“哈金森-吉尔福德早衰综合征和早老样核纤层蛋白病是罕见遗传病，导致过早衰老和死亡，”FDA药物评估与研究中心的Hylton V. Joffe博士说道，“今日的批准让Zokinvy成为了首个治疗这些灾难性疾病的药物。FDA将继续与相关人员推进更多安全有效的新疗法，造福这些病患。”

Zokinvy是一种疾病修正疗法，在早衰症儿童和年轻成人中具有显著的生存益处。在早衰症患者中，Zokinvy将死亡率降低了60%（p=0.0064），平均生存时间增加了2.5年。最常见的不良反应是胃肠道反应（呕吐、腹泻、恶心），大多数为轻度或中度（1级或2级）。许多早衰症患者已接受了持续10年以上的Zokinvy治疗。