美国FDA批准FGF23阻断抗体Crysvita：第一个治疗肿瘤性骨软化症(TIO)的药物！

发布时间： 2020-06-29 阅读：1781次

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2020年06月19日―近日，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Crysvita一个新的适应症，用于≥2岁儿科和成人患者，治疗肿瘤性骨软化症（TIO），TIO是一种罕见的疾病，其特征是肿瘤的发展会导致骨骼变弱和软化。与TIO相关的肿瘤会释放一种肽激素样物质――成纤维细胞生长因子23（FGF23），可降低磷酸盐水平。

FGF23参与调节磷酸盐水平，磷酸盐是一种电解质，在维持骨骼、细胞产生能量和神经功能方面发挥重要作用。当体内磷酸盐不足时，骨骼开始软化和弱化，导致软骨病（骨骼明显软化）。

FDA药物评价和研究中心普通内分泌学部代理主任Theresa E.Kehoe医学博士表示：“对TIO的治疗重点是识别和清除导致疾病的肿瘤。然而，当这不可能的时候，Crysvita可以帮助增加血液中磷酸盐的含量。作为FDA批准的第一种治疗这种衰弱性疾病的疗法，今天的行动是为那些无法发现或移除肿瘤的TIO患者寻找治疗方案的重要一步。”